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Malattie genetiche rare: dal laboratorio al “letto del paziente”

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DNALe malattie genetiche rare rappresentano un problema sanitario importante e, spesso, senza cura. Il fatto che non riguardino la maggior parte della popolazione le rende talvolta “lontane” dall’attenzione ma “vicine” nell’interesse scientifico di ricercatori eccellenti, come nel caso del gruppo guidato dal prof. Luigi Naldini, direttore scientifico dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (“TIGET”) di Milano.
Sarà proprio Luigi Naldini a riferire i più recenti aggiornamenti sugli esiti della terapia genica nella cura di malattie complesse, durante il seminario (un’autentica “lettura magistrale”) di venerdì 5 giugno (ore 18.00, aula magna) alla Scuola Superiore Sant’Anna di Pisa, intitolato “La terapia genica con cellule staminali ematopoietiche: dal laboratorio al letto del paziente”, nell’ambito del ciclo di seminari “Orizzonti in medicina e biologia”, coordinati da Vincenzo Lionetti, docente del settore di Scienze Mediche, giunti a conclusione proprio con l’intervento del prof. Naldini. Sin dal 2013 la terapia genica messa a punto dall’equipe di Luigi Naldini ha guarito bambini affetti dalla grave sindrome di Wiskott-Aldrich o malati di leucodistrofia metacromatica e, se l’Italia è leader indiscussa in questo ambito a livello mondiale, il merito è da attribuirsi al prof. Naldini.  
“L’orizzonte in medicina – spiega Vincenzo Lionetti nel presentare l’incontro – è una sfida che colora la vita di tutti noi ricercatori. A volte, l’orizzonte continua ad essere una chimera, anche dopo intensi studi. In altri casi, come accaduto al prof. Luigi Naldini, l’orizzonte si trasforma in soluzione concreta ad un problema che è causa prima di sofferenza e poi di morte. L’appuntamento del prof. Naldini con gli ‘allievi ordinari’ del settore di medicina della Scuola Superiore Sant’Anna è una occasione per trasmettere l’esperienza quotidiana di un laboratorio di ricerca traslazionale e la sua missione nei confronti delle future generazioni di medici ricercatori che non devono mai perdere di vista il malato”.

Chi è Luigi Naldini
Si è laureato in medicina e chirurgia all’Università di Torino nel 1983, è professore di biologia cellulare e tissutale presso il dipartimento di medicina dell’Università di Milano. Dal 2008, a Milano, dirige l’Istituto Telethon San Raffaele per la terapia genica e, dal 2012, la divisione di medicina rigenerativa dell’Istituto scientifico San Raffaele. Sempre nel 2008, è stato eletto presidente della “European Society of Gene and Cell Therapy” e componente della “American Society of Gene and Cell Therapy” (ASGCT). Luigi Naldini vanta prestigiosi riconoscimenti come l’ “Advanced Investigator Grant” dello “European Research Council” (2009) e l’ “Outstanding Achievement”, sempre della ASGCT, nel 2014, e ben 197 pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali.

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